A estatina recuperou o crescimento ósseo em ratos com a alteração genética que causa baixa estatura. Segundo autores do estudo, existe a possibilidade de o efeito ser repetido em bebês
Um tratamento inusitado para uma condição sem cura e tratamento. Um dos tipos mais comuns de nanismo, a acondroplasia foi revertida em ratinhos de laboratório com a administração de medicação amplamente usada para reduzir os níveis de colesterol: a estatina.
A incrível descoberta vem da Universidade de Kyoto, no Japão, e poderá resultar na primeira terapia efetiva para a recuperação do crescimento ósseo em bebês diagnosticados precocemente com a alteração genética que leva à deficiência de desenvolvimento dos ossos dos braços e das pernas.
A nova aplicação da droga, porém, deverá enfrentar grandes desafios para a definição da dosagem — uma vez que, em alta quantidade, essa substância é tóxica ao organismo — e do momento exato de início da intervenção.
O estudo, publicado na edição de hoje da revista científica Nature, descreve uma série de experimentos com células humanas in vitro e camundongos.
O estudo, publicado na edição de hoje da revista científica Nature, descreve uma série de experimentos com células humanas in vitro e camundongos.
Os cientistas partiram de um dilema primordial e que há muito tempo ronda as pesquisas sobre a acondroplasia: a falta de modelos para a doença — formas da enfermidade criadas em laboratório que ajudem no estudo e no teste de novos tratamentos.
Para superar esse problema, a equipe liderada por Noriyuki Tsumaki recolheu células-tronco pluripotentes adultas de pessoas com displasia tanatofórica e acondroplasia, tipos recorrentes de nanismo.
As células foram reprogramadas para um estado embrionário e, ao se tornarem ósseas, produziram cartilagem degradada.
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O resultado era esperado, e o modelo estava pronto para ser testado. Na etapa seguinte, as células que receberam as estatinas tiveram um desenvolvimento normal. Depois, a terapia foi testada em camundongos, que receberam injeção com o equivalente a 1mg por quilo de rosuvastatina, um tipo de estatina.
O crescimento ósseo foi mais uma vez restaurado. Os pesquisadores explicam que a ideia de usar a droga contra o colesterol alto veio de uma observação clínica em pacientes que são tratados com ela de forma crônica: eles apresentam uma alteração na cartilagem.
A dose usada nos animais equivale a 70mg por dia em um humano de 70kg. O valor é quase liminar, uma vez que os ensaios clínicos indicam que uma dose de 80mg por dia pode provocar efeitos tóxicos. Dessa forma, apesar de as estatinas representarem um tratamento promissor para doenças ósseas e de cartilagem, a dosagem pode ser um desafio.
“Como têm sido administradas a um grande número de pacientes por muitos anos, há abundante informação disponível sobre a segurança delas, apesar de seus efeitos sobre bebês, crianças e adolescentes ainda serem em grande parte desconhecidos”, afirma Tsumaki. Para ele, o importante, nesse estágio do estudo, é que o tratamento salvou ambos os modelos da doença em células humanas e em camundongos, sugerindo que as estatinas podem ser eficazes e aplicáveis em pacientes com displasia tanatofórica e acondroplasia.
As células foram reprogramadas para um estado embrionário e, ao se tornarem ósseas, produziram cartilagem degradada.
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O resultado era esperado, e o modelo estava pronto para ser testado. Na etapa seguinte, as células que receberam as estatinas tiveram um desenvolvimento normal. Depois, a terapia foi testada em camundongos, que receberam injeção com o equivalente a 1mg por quilo de rosuvastatina, um tipo de estatina.
O crescimento ósseo foi mais uma vez restaurado. Os pesquisadores explicam que a ideia de usar a droga contra o colesterol alto veio de uma observação clínica em pacientes que são tratados com ela de forma crônica: eles apresentam uma alteração na cartilagem.
A dose usada nos animais equivale a 70mg por dia em um humano de 70kg. O valor é quase liminar, uma vez que os ensaios clínicos indicam que uma dose de 80mg por dia pode provocar efeitos tóxicos. Dessa forma, apesar de as estatinas representarem um tratamento promissor para doenças ósseas e de cartilagem, a dosagem pode ser um desafio.
“Como têm sido administradas a um grande número de pacientes por muitos anos, há abundante informação disponível sobre a segurança delas, apesar de seus efeitos sobre bebês, crianças e adolescentes ainda serem em grande parte desconhecidos”, afirma Tsumaki. Para ele, o importante, nesse estágio do estudo, é que o tratamento salvou ambos os modelos da doença em células humanas e em camundongos, sugerindo que as estatinas podem ser eficazes e aplicáveis em pacientes com displasia tanatofórica e acondroplasia.
Correio Braziliense
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